Liệu pháp CAR

Thông tin trên được nhấn mạnh tại hội nghị khoa học quốc tế liệu pháp tế bào và gen lần 6 - VCGT 2023 với chủ đề “Liệu pháp tế bào và gene: Chúng ta đang ở đâu?” do Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (VRISG) phối hợp với Hội Y học tái tạo và trị liệu tế bào Việt Nam tổ chức với sự tham gia của nhiều chuyên gia hàng đầu trong nước và quốc tế trong lĩnh vực y sinh học, diễn ra ngày 31/10 tại Hà Nội.

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ Gen Vinmec cho biết: Việc ứng dụng thành công liệu pháp CAR-T tại Vinmec đang mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.Khả năng đẩy lui bệnh

Tế bào CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell therapy) là một phương pháp mới trong điều trị ung thư, được sử dụng để điều trị một số loại ung thư khác nhau. Phương pháp này sử dụng tế bào T của bệnh nhân được thu thập từ máu, được sửa đổi gene để có khả năng nhận diện và tấn công tế bào ung thư.

Liệu pháp tế bào CAR-T điều trị ung thư huyết học là một trong những điểm sáng trong nghiên cứu và ứng dụng công nghệ trong năm 2023 của Vinmec, kéo dài đến hết năm 2025. Đây là một dự án trọng điểm của Hệ thống Y tế Vinmec nhằm ứng dụng một trong những công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư cho người bệnh ở Việt Nam.

Tại Hội nghị, GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ Gen Vinmec cho biết: Tính đến thời điểm hiện tại đã có 4 bệnh nhân sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T, trong đó có 3 bệnh nhân bạch cầu cấp và 1 bệnh nhân ung thư hạch. Kết quả sau điều trị rất khả quan, cả 3 trường hợp đã lui bệnh hoàn toàn và được ra viện, 1 bệnh nhân hiện đang được điều trị và theo dõi. Dự kiến đến hết năm 2023, đề tài sẽ điều trị cho 8 người trong số 16 bệnh nhân dự kiến được truyền tế bào CAR-T, đạt 50% tiến độ.

Chuyên gia của Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec thực hiện các quy trình của Liệu pháp tế bào CAR-T.

Trường hợp bệnh nhân H.G.B, 12 tuổi được chẩn đoán mắc Lơ xê mi cấp thể L2, nhóm nguy cơ trung bình tại Bệnh viện Huyết học và Truyền máu Trung ương vào đầu năm 2021. Tại đây, các bác sĩ đã tiến hành các phác đồ điều trị hóa chất cho bé trong 1 năm, bệnh nhân đạt lui bệnh hoàn toàn. Tuy nhiên, đến tháng 7/2023, bệnh tái phát với 80% tế bào ác tính blast trong tủy. Các bác sĩ tiếp tục điều trị với các phác đồ hóa chất khác nhau, nhưng vẫn không đẩy lui được bệnh hoàn toàn.

Tháng 9/2023, B được tiếp nhận điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T tại Vinmec. Sau 3 tuần điều trị, các xét nghiệm đánh giá kiểm tra kỹ lưỡng cho thấy bệnh nhân đáp ứng tốt và các tế bào ác tính trong máu ngoại vi đã bị tiêu diệt hoàn toàn. 19 ngày từ ngày truyền tế bào CAR-T, B chính thức được ra khỏi phòng điều trị cách ly đặc biệt và tiếp tục được các bác sĩ theo dõi.

Tiến tới ứng dụng điều trị nhiều bệnh khác

Điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T là phương pháp mới và lần đầu tiên được tiến hành ở Việt Nam. Để hỗ trợ Vinmec thực hiện đề tài, Tập đoàn Vingroup đã trang bị hệ thống máy móc, cơ sở vật chất hiện đại đủ điều kiện đáp ứng tiếp nhận chuyển giao kỹ thuật để nuôi cấy tế bào và chuyển gene cũng như thực hiện các xét nghiệm đánh giá.

Vinmec là đơn vị đầu tiên tại Việt Nam và một trong những đơn vị hàng đầu tại Đông Nam Á thực hiện các nghiên cứu ứng dụng về CAR-T.

"Việc ứng dụng thành công liệu pháp CAR-T tại Vinmec đang mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy. Trên thế giới chỉ có ít trung tâm làm chủ được công nghệ này. Hiện nay, liệu pháp này tế bào CAR-T được điều trị cho người bệnh mắc ung thư bạch cầu dòng lympho.

Thời gian tới, liệu pháp này sẽ được nghiên cứu áp dụng điều trị cho bệnh nhân mắc ung thư hạch, u đa tuỷ xương, bệnh tự miễn như Lupus ban đỏ hệ thống, viêm đa cấp..."- GS.TS Nguyễn Thanh Liêm cho hay.

GS Jacek Toporski - Cố vấn cao cấp cao, Trung tâm Cấy ghép tế bào gốc đồng loài và Liệu pháp tế bào (CAS-T), Bệnh viện Đại học Karolinska (Thụy Điển).

Tại hội nghị, GS Jacek Toporski - Cố vấn cao cấp cao, Trung tâm Cấy ghép tế bào gốc đồng loài và Liệu pháp tế bào (CAS-T), Bệnh viện Đại học Karolinska (Thụy Điển) đánh giá đến nay trong lĩnh vực liệu pháp miễn dịch với tế bào CAR-T gần như Việt Nam đã bắt kịp với những tiến bộ của Thế giới, vì Việt Nam đã đi thẳng vào ứng dụng mang lại hiệu quả thực tiễn cho bệnh nhân.

Nỗ lực làm chủ y học kỹ thuật cao

Cùng với việc triển khai thành công liệu pháp tế bào CAR-T điều trị ung thư huyết học, Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ Gen Vinmec đang xúc tiến nỗ lực cử chuyên gia học tập, trao đổi chuyên môn về liệu pháp gen với các chuyên gia thế giới để nhanh chóng ứng dụng vào điều trị bệnh tại Việt Nam.

Thông tin tại hội nghị cũng cho thấy chỉnh sửa gen điều trị bệnh tan máu bẩm sinh cũng được nhiều người quan tâm. Tại Việt Nam có khoảng 13.8% dân số mang gen bệnh Thalassemia (tan máu bẩm sinh). Phương pháp điều trị phổ biến hiện nay là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. Tuy nhiên, nhiều bệnh nhân không đủ điều kiện để ghép do bệnh tiến triển nặng, quá lớn tuổi hoặc không tìm được người cho phù hợp.

Do vậy, liệu pháp gen có thể cứu sống nhiều bệnh nhân không còn khả năng ghép tế bào gốc tạo máu. Hiện nay đã có những ứng dụng đầu tiên chỉnh sửa gen được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép. Đây được coi là công cụ duy nhất để có thể điều trị và chữa khỏi bệnh đối với các bệnh khiếm khuyết về gen mà từ trước đến nay chưa có phương pháp hiệu quả.

Toàn cảnh hội nghị

“Tháng 11/2023, Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ Gen Vinmec sẽ khởi động Dự án Chỉnh sửa gen trên tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân Thalassemia để tiến tới điều trị lâm sàng trong tương lai – GS.TS Nguyễn Thanh Liêm thông tin.

GS Fulvio Porta, Trưởng khoa Ung thư Nhi và Đơn vị ghép tủy, Bệnh viện Nhi Brescia, Ý, chuyên gia hàng đầu thế giới trong lĩnh vực này đã chia sẻ kết quả Ghép tế bào gốc tạo máu cho các bệnh thiếu hụt miễn dịch bẩm sinh tại một số trung tâm lớn trên thế giới. Hiện Vinmec đang thảo luận mời Giáo sư Fulvio Porta làm cố vấn chuyên môn để triển khai liệu pháp này tại Vinmec.

PV